急性再生障礙性貧血發病比較急,病情進展非常快,患者往往可以發生嚴重的感染以及內臟的出血,死亡率是非常高的。對于年齡在40歲以下,沒有嚴重的感染以及其他的并發癥,如果是有合適供體的急性的再生障礙性貧血患者,可以考慮進行造血干細胞移植。
如果是不考慮進行造血干細胞移植的話,也可以使用藥物來進行治療。通常首選的藥物是免疫抑制劑,經常可以使用抗淋巴細胞球蛋白,或者是抗胸腺細胞球蛋白。這兩種藥物一般做為不做造血干細胞移植治療的急性再生障礙性貧血的首選藥物。它可以通過細胞毒性免疫抑制作用,去除抑制性t淋巴細胞抑制骨髓造血的作用。還可以通過免疫刺激,促進生長因子的合成釋放,促進造血干細胞的增殖。