重型的再生障礙性貧血往往發病是非常急的,病人可以出現嚴重的感染以及內臟出血癥狀。重型再生障礙性貧血的患者通常是首選免疫抑制劑來進行治療,可以使用抗淋巴細胞球蛋白,抗胸腺細胞球蛋白,環孢素,大劑量的甲潑尼龍或者是大劑量的環磷酰胺等。
通過免疫抑制劑治療重型再生障礙性貧血,大概半數左右的患者可以獲得緩解,病情可以得到好轉。但是也有很多病人用免疫抑制劑治療無效,稱為難治性的重型再生障礙性貧血。有一些患者在病情緩解以后,如果是接觸了一些化學毒物或者是受到了感染等因素的影響,還有可能會出現病情的再一次加重,出現復發型的重型再生障礙性貧血。
所以,如何攻克難治和復發型的重型再生障礙性貧血,是目前臨床上急需要解決的問題。